Grazie al contributo di Fondazione Casali
Dalla caratterizzazione e differenziamento di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) una
riduzione della necessità di trapianti di fegato
Sviluppare un modello cellulare derivato direttamente dal paziente, ottenuto
in modo non invasivo, per studiare i meccanismi alla base delle malattie epatiche (in particolare di
quelle genetiche rare) e per testare nuovi farmaci potenzialmente terapeutici. Questo in sintesi
l’obiettivo di un progetto scientifico della Fondazione Italiana Fegato rivolto in particolare alle
colestasi di origine non nota, condizioni per cui l’unico trattamento disponibile oggi è spesso il
trapianto di fegato.
“Sviluppare modelli cellulari innovativi” – spiega Cristina Bellarosa Senior Scientist e Group
Leader, Innovative Models Unit, di FIF – “è quindi urgente: le cellule staminali pluripotenti indotte
(iPSC) rappresentano una risorsa preziosa perché possono essere ottenute in modo non invasivo
dal paziente, coltivate indefinitamente e differenziate in epatociti, riproducendo in vitro la
malattia del paziente. Questo approccio consente di studiare in modo personalizzato i meccanismi
causati dal difetto genetico e di testare in laboratorio nuove strategie terapeutiche”.
L’iniziativa è realizzata grazie al contributo di “Le Fondazioni Casali ETS” che consentirà di
proseguire l’attività sperimentale in atto – è già stato messo a punto un protocollo efficace per
ottenere iPSC da cellule urinarie e differenziarle in epatociti (Blarasin et al., Journal of Hepatology,
2023) – pubblicare i risultati su riviste scientifiche internazionali e formare un nuovo dottorando,
garantendo così la continuità e la crescita del gruppo di ricerca.
“In prospettiva” – conclude Cristina Bellarosa – “questo progetto contribuirà allo sviluppo di
piattaforme di medicina personalizzata per le malattie epatiche rare, rafforzando la posizione della
FIF come centro di riferimento internazionale nello sviluppo di modelli innovativi per la medicina
personalizzata e nella riduzione della necessità di trapianti di fegato, migliorando la qualità di vita
dei pazienti e delle loro famiglie”.
